屠呦呦多年从事中药和中西药结合研究，突出贡献是创制新型抗疟药青蒿内素和双氢青蒿素。1972年成功提取到了一种分子式为C15H22O5的无色结晶体容，命名为青蒿素。

2011年9月，因为发现青蒿素——一种用于治疗疟疾的药物，挽救了全球特别是发展中国家的数百万人的生命获得拉斯克奖和葛兰素史克中国研发中心“生命科学杰出成就奖”。2015年10月，屠呦呦获得诺贝尔生理学或医学奖，理由是她发现了青蒿素，这种药品可以有效降低疟疾患者的死亡率。她成为首获科学类诺贝尔奖的中国人。