青蒿素为抗疟药，用于间日疟、恶性疟的症状控制，以及耐氯喹虫株的治疗，也可用于治疗凶险型恶性疟，如脑型、黄疸型等。青蒿素是从中药青蒿中提取的有过氧基团的倍半萜内酯类药物，是高效、速效、低毒抗疟药，对疟原虫红内期有强大且快速的***灭作用，能够迅速控制临床发作的症状。

青蒿素的作用机制目前还不是特别清楚，它主要是干扰疟原虫的表膜线粒体功能，青蒿素通过影响氯原虫红内期的超微结构，使其膜系结构发生变化。由于对食物泡膜的作用阻断了疟原虫的营养摄取，当疟原虫损失大量胞浆和营养物质的时候得不到补充，因而疟原虫会很快的死亡。

疟疾是人类最古老的疾病之一，迄今依然还是一个全球广泛关注且亟待解决的重要公共卫生问题。

1631年，意大利传教士萨鲁布里诺（AgostinoSalumbrino）从南美洲秘鲁人那里获得了一种有效治疗热病的药物——金鸡纳树皮（cinchonabark）并将之带回欧洲用于热病治疗，不久人们发现该药对间歇热具有明显的缓解作用。

1820年，法国化学家佩尔蒂埃（PierreJoseph）和药学家卡文托（JosephBienaiméCaventou）从金鸡纳树皮分离治疗疟疾的有效成分并将之命名为奎宁（quinine）。

1944年，美国有机化学家伍德沃德（RobertWoodward）与德林（WilliamDoering）第一次成功地人工合成奎宁。此后，科学家们对抗疟药不断改进，形成了以奎宁等为代表的芳、杂环甲醇类，以氯喹等为代表的4-氨基喹啉类，以及以阿莫地喹等为代表的杂环氨酚类抗疟药。这些抗疟药在人类防治疟疾方面起到了重要作用。但随着药物的大量长期使用，疟原虫的耐药性问题逐渐凸显出来。

20世纪60年代初，恶性疟原虫在一些区域已经出现对氯喹的抗药性，尤以东南亚最为严重。当时，随着越南战争的逐步升级，抗氯喹恶性疟的侵袭困扰交战双方，导致作战部队大量减员。为此，美国投入大量的人力、物力来研究疟疾，主要目标是寻找新型的抗疟药物。其中，美国华尔特·里德陆军研究所（WalterReedArmyInstituteofResearch）从20世纪60年代末开始筛选了20多万种化合物。越南方面受条件所限，无力研制开发新药，于是请求中国帮助解决疟疾防治问题。中方派出研究人员进行了近2年的现场调查以及实地救助，意识到疟疾防治的迫切性与复杂性。